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一种二价siRNA构架可调节中枢神经的基因表达—小柯机器人—科学
作者:admin      发布时间:2019-08-07

  美国麻省医学院Anastasia Khvorova团队提出了一种二价siRNA化学构架,在整个中枢神经系统中对基因表达进行有效和持续的调控。 相关论文于2019年8月发表于国际顶尖学术期刊《自然生物技术》上。

  本项研究中,小组描述一个新的siRNA结构:二阶siRNA(di-siRNA)。该结构有力地支持其在小鼠和非人灵长类动物的枢神经系统(CNS)内实现基因的可保持沉默,其过程只需要一次脑脊液内的注射。Di-siRNAs是由两个完全化学改性的,含硫代磷酸的siRNAs连接而成。在小鼠体内,di-siRNAs诱导亨廷顿蛋白(亨廷顿舞蹈病的致病基因)的强力沉默,,减少了整个脑部的信使RNA和蛋白质。沉默持续至少6个月,基因沉默的程度与引导链在组织内的积聚水平相关。研究者在食蟹猴内注射di-siRNA一次后,在整个大脑和脊髓中显示出分布广泛地强力沉默,没有检测到毒性,并且具有最小的脱靶效应。这种siRNA设计,可能使得基于RNA干扰的基因沉默在中枢神经系统内用于神经系统疾病的治疗。

  据了解,目前,人们还无法利用小干扰RNA(siRNA)实现整个脑部基因的可保持沉默。4216曾半仙开奖记录